Investigadoras de Innovación Biomédica produciendo un medicamento de Terapia Avanzada en la sala de producción celular GMP

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TÍTULO DEL MEDICAMENTO HUÉRFANO: Autologous CD34+ cells edited with CRISPR/Cas9 and transduced with an adeno-associated virus vector serotype 6 containing the codon-optimized version of PKLR gene

REFERENCIA EUROPEA: EU/3/22/2580

AÑO: 2022

PROMOTOR: CIBER

 

TÍTULO DEL MEDICAMENTO HUÉRFANO: Autologous CD34+ enriched hematopoietic stem cells genetically modified with LV vector containing RPS19 gene

REFERENCIA EUROPEA: EU/3/21/2519

AÑO: 2021

PROMOTOR: CIBER

 

TÍTULO DEL MEDICAMENTO HUÉRFANO: Autologous skin equivalent graft composed of keratinocytes and fibroblasts genetically corrected by CRISPR/Cas9-mediated excision of mutation-carrying COL7A1 exon 80

REFERENCIA EUROPEA: EU/3/20/2253

AÑO: 2020

PROMOTOR: CIBERER

 

TÍTULO DEL MEDICAMENTO HUÉRFANO: Hematopoietic stem cells modified with a lentiviral vector containing the CD18 (integrin beta 2) gene for the treatment of leukocyte adhesion deficiency type I

REFERENCIA EUROPEA: EU/3/16/1753

AÑO: 2016

REFERENCIA FDA: FDA #DRU-2016-5430

AÑO: 2016

PROMOTOR: CIBERER

 

TÍTULO DEL MEDICAMENTO HUÉRFANO: Lentiviral vector containing the human liver and erythroid pyruvate kinase (PKLR) gene for the therapy of Pyruvate Kinase Deficiency (MERILEN)

REFERENCIA EUROPEA: EU/3/14/1330

AÑO: 2014

REFERENCIA FDA: FDA #DRU-2016-5168

AÑO: 2016

PROMOTOR: CIBERER

 

TÍTULO DEL MEDICAMENTO HUÉRFANO: Lentiviral vector carrying the Fanconi anaemia-A (FANCA) gene for the treatment of Fanconi anaemia type A

REFERENCIA EUROPEA: EU/3/10/822

AÑO: 2010

REFERENCIA FDA: FDA #DRU-2016-5193

AÑO: 2016

PROMOTOR: CIBERER