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TÍTULO DEL MEDICAMENTO HUÉRFANO: Autologous CD34+ cells edited with CRISPR/Cas9 and transduced with an adeno-associated virus vector serotype 6 containing the codon-optimized version of PKLR gene
REFERENCIA EUROPEA: EU/3/22/2580
AÑO: 2022
PROMOTOR: CIBER
TÍTULO DEL MEDICAMENTO HUÉRFANO: Autologous CD34+ enriched hematopoietic stem cells genetically modified with LV vector containing RPS19 gene
REFERENCIA EUROPEA: EU/3/21/2519
AÑO: 2021
PROMOTOR: CIBER
TÍTULO DEL MEDICAMENTO HUÉRFANO: Autologous skin equivalent graft composed of keratinocytes and fibroblasts genetically corrected by CRISPR/Cas9-mediated excision of mutation-carrying COL7A1 exon 80
REFERENCIA EUROPEA: EU/3/20/2253
AÑO: 2020
PROMOTOR: CIBERER
TÍTULO DEL MEDICAMENTO HUÉRFANO: Hematopoietic stem cells modified with a lentiviral vector containing the CD18 (integrin beta 2) gene for the treatment of leukocyte adhesion deficiency type I
REFERENCIA EUROPEA: EU/3/16/1753
AÑO: 2016
REFERENCIA FDA: FDA #DRU-2016-5430
AÑO: 2016
PROMOTOR: CIBERER
TÍTULO DEL MEDICAMENTO HUÉRFANO: Lentiviral vector containing the human liver and erythroid pyruvate kinase (PKLR) gene for the therapy of Pyruvate Kinase Deficiency (MERILEN)
REFERENCIA EUROPEA: EU/3/14/1330
AÑO: 2014
REFERENCIA FDA: FDA #DRU-2016-5168
AÑO: 2016
PROMOTOR: CIBERER
TÍTULO DEL MEDICAMENTO HUÉRFANO: Lentiviral vector carrying the Fanconi anaemia-A (FANCA) gene for the treatment of Fanconi anaemia type A
REFERENCIA EUROPEA: EU/3/10/822
AÑO: 2010
REFERENCIA FDA: FDA #DRU-2016-5193
AÑO: 2016
PROMOTOR: CIBERER
TÍTULO: In Vivo Lentiviral Gene Theraphy for the treatment of Primary Hyperoxaluria type 1
INVENTORES: José Carlos Segovia Sanz; María García Bravo; Andrea Molinos Vicente; Aida García Torralba; Virginia Nieto Romero
REFERENCIA: EP2022/061107
TITULAR: CIEMAT/FJD/CIBER
TÍTULO: Lentiviral vectors and uses thereof
INVENTORES: Juan Antonio Bueren Roncero; Susana Navarro Ordóñez; Yari Giménez Martínez; Manuel Palacios Pérez; Denis Lafontaine
REFERENCIA: ES2021/070343
TITULAR: CIEMAT/FJD/CIBER and Université Libre de Bruxelles and Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
TÍTULO: Mesenchymal stem cells co-expressing CXCR4 and IL-10 and uses thereof
INVENTORES: Rosario Hervás-Salcedo; Damián García-Olmo; Mariano García-Arranz; Juan Bueren Roncero; Rosa María Yáñez González; María Fernández; Miriam Hernando Rodríguez
REFERENCIA: EP2021/074612
TITULAR: CIEMAT/FJD/CIBER
TÍTULO: Pyruvate kinase deficiency (PKD) gene editing treatment method
INVENTORES: JC. Segovia Sanz, S. Fañanás Baquero, O. Quintana Bustamante, M. Porteus
REFERENCIA: EP20382568.2
TITULAR: CIEMAT-CIBERER / IIS-FJD and Stanford University
TÍTULO: Gene editing for the treatment of epidermolysis bullosa
INVENTORES: J. Bonafont Aragó, F. Larcher Laguzzi, R. Murillas Angoiti, M. A. del Río Nechaevsky, A. Mencía Rodríguez, M. García Díez, M.J. Escámez Toledano
REFERENCIA: EP20382027.9
TITULAR: UC3M/CIEMAT/CIBER/IIS-FJD
TÍTULO: Aptámeros agonistas del receptor FPR2 y uso de los mismos
INVENTORES: M. Carretero Trillo, M.C. de Arriba Pérez, M. del Río Nechaevsky, G. Fernández Gómez-Chacón, V. M. González Muñoz, R. Carrión Marchante, E. Martín Palma
REFERENCIA: P201930524 (ES)
TITULAR: CIEMAT/UC3M/Fundación para la Investigación Biomédica Hospital Ramón y Cajal/Aptus Biotech/IIS-FJD
TÍTULO: Inhibidores de tgf-ß1 y productores de endoglina para su uso en el tratamiento de epidermólisis bullosa
INVENTORES: T. Aguado, J. M. Sánchez-Puelles, L. Botella, M. del Rio Nechaevsky, A. García, M. García Díez, M. Carretero Trillo, F. Larcher Laguzzi
REFERENCIA: PCT/ES2019/070757
TITULAR: CSIC/UC3M/CIEMAT
TÍTULO: Improvements for performing and facilitating the recovery after hematopoietic stem cell transplantation
INVENTORES: O. Quintana, J. C. Segovia, J. Bueren
REFERENCIA: PCT/EP2019/079945
TITULAR: CIEMAT/CIBERER/IIS-FJD
TÍTULO: Methods for gene modification of hematopoietic cells
INVENTORES: J. Bueren, J. C. Segovia, P. Rio Galdo, S. Navarro Ordóñez, E. Almarza Novoa, O. Quintana Bustamante, C. Mesa
REFERENCIA: PCT/US2019/044237
TITULAR: CIEMAT/CIBERER/IIS-FJD/Rocket Pharma
TÍTULO: Lentiviral vectors for delivery of PKLR to treat protein kinase deficiency
INVENTORES: J. Bueren, S. Navarro, J. C. Segovia, M. García Gómez, N. Meza, M. García Bravo
REFERENCIA: PCT/US2018/056136
TITULAR: CIEMAT/CIBERER/IIS-FJD
TÍTULO: Determinación de miARNs en orina como diagnóstico y pronóstico de cáncer de vejiga
INVENTORES: J.M. Dueñas, J.M. Paramio, C. Suarez-Cabrera, M. Martínez-Fernández, F. Villacampa
REFERENCIA: P201830811
TITULAR: CIEMAT/I+12
TÍTULO: Dual G9a and DNMT epigenetic inhibitors therapeutically synergize with drugs targeting pro-apoptotic BCL2, MCL1 and BCL-XL proteins, with checkpoint inhibitors, and with other anti-tumor drugs in multiple hematologic malignancies and solid tumors
INVENTORES: V Fresquet, J.A. Martínez-Climent, J. Oyarzabal, F. Prosper, X. Agirre, M.O. Rabal, M.J. García-Barchino, J.A. Sánchez-Arias, S. Roa, E. San José, B. Saez, J.M. Paramio, M. Dueñas, M. Santos, J.J. Lasarte
REFERENCIA: EP18382435.8
TITULAR: Universidad de Navarra/CIMA/CUN/CIEMAT
TÍTULO: Gene therapy for patients with Fanconi anemia
INVENTORES: J. Bueren, G. Guenechea, J. Sevilla, S. Navarro, P. Río, J. C. Segovia, J. A. Casado
REFERENCIA: PCT/US2017/50837
TITULAR: CIEMAT/CIBERER/IIS-FJD/Rocket Pharma
TÍTULO: Compositions and methods for enhanced gene expression of pklr
INVENTORES: J. Bueren, S. Navarro, J. C. Segovia, M. García Gómez, N. Meza, M. García Bravo
REFERENCIA: PCT/US2017/28695
TITULAR: CIEMAT/CIBERER/IIS-FJD
TÍTULO: Process of gene-editing of cells isolated from a subject suffering from a metabolic disease affecting the erythroid lineage, cells obtained by said process and uses thereof.
INVENTORES: J.C. Segovia Sanz, O. Quintana Bustamante, Z.M. Gárate Mutiloa,J.A. Bueren Roncero, B.R. Davis.
REFERENCIA: PCT/EP2016/076893
TITULAR: CIEMAT/CIBERER/FJD
TÍTULO: Firma Génica Para El Pronóstico Del Cáncer
INVENTORES: X.R. Bustelo, C. Citterio, M. A. Menacho, R. García Escudero, J.M. Paramio
REFERENCIA: P201231170
TITULAR: CIEMAT/ Universidad de Salamanca
TÍTULO: Huella Genómica Como Predictor De Respuesta A Tratamiento
INVENTORES: R. García Escudero, J.M. Paramio
REFERENCIA: PCT/ES2010/070874
TITULAR: CIEMAT
TÍTULO: Test predictor de supervivencia global de adenocarcinoma de pulmón
INVENTORES: R. García Escudero, J.M. Paramio, P. Larrañaga, C. Bielza
REFERENCIA: PCT/ES2O11/070757
TITULAR: CIEMAT
TÍTULO: Generation of genetically corrected disease-free induced pluripotent stem cells
INVENTORES: A. Raya, JA. Bueren, JC. Izpisúa-Belmonte
REFERENCIA: PCT/ US2010/036456
TITULAR: Otros países; US
TÍTULO: Humanised psoriasis model
INVENTORES: S. Guerrero Aspizúa, M. Carretero Trillo, M. García Díez, J. L. Jorcano Noval, F. Larcher Laguzzi, M. del Río Nechaevsky, A. Meana Infiesta
REFERENCIA: PCT/ES2010/070551
TITULAR: CIEMAT/Centro Comunitario de Sangre y Tejidos del Principado de Asturias
TÍTULO: Huella genómica de Cáncer de Mama
INVENTORES: R. García Escudero, A.B. Martínez Cruz, M. Santos Lafuente, J.M. Paramio
REFERENCIA: PCT/ES2009/07028
TITULAR: CIEMAT
TÍTULO: Method for preparing three-dimensional structures for tissue engineering España
INVENTORES: A. Meana Infiesta, E. García Pérez, V. García Díaz, J. L. Jorcano Noval, M. del Río Nechaevsky, F. Larcher Laguzzi, B. Duarte González, A. Holguín Fernández
REFERENCIA: PCT/ES2008/000191
TITULAR: CIEMAT/Centro Comunitario de Sangre y Tejidos del Principado de Asturias
TÍTULO: Expression vectors which include the human pklr gene promoter and use thereof for preparing pharmaceutical compositions for somatic genetic therapy with specific expression in erythroid cells
INVENTORES: JC Segovia-Sanz, NW Meza; JA Bueren, E Almarza-Novoa, G Güenechea-Amurrio y MA Alonso-Ferrero
REFERENCIA: PCT/ES2008/070069
TITULAR: CIEMAT
TÍTULO: Generation of gene therapy vectors with physiological expression levels of transgenes driven by the proximal promoter of the vav1 oncogene.
INVENTORES: E. Almarza, M. Aldea, G. Guenechea, J. C. Segovia, J. A. Bueren
REFERENCIA: PCT/EP2007/055368
TITULAR: CIEMAT
TÍTULO: A mouse model comprising an engrafted human skin having hypersensitivity to UV-light
INVENTORES: M. del Rio Nechaevsky, M. García Díez, J. L. Jorcano Noval, R. C. Trullas, A. Meana Infiesta
REFERENCIA: PCT/EP2007/001801
TITULAR: CIEMAT
TÍTULO: Expression vectors comprising the HS1 promoter of the VAV1 oncogene and use thereof for the preparation of pharmaceutical compositions intended for somatic gene therapy
INVENTORES: E Almarza, M Aldea, G Guenechea, JC Segovia, JA Bueren
REFERENCIA: PCT/EP2007/055368
TITULAR: CIEMAT
TÍTULO: Use of adipose derived mesenchymal stem cells for the treatment of graft versus host disease
INVENTORES: M. A. González de la Peña, J. A. Bueren, R. M. Yáñez González y M. L. Lamana Luzuriaga, M. Á. González de la Peña, D. Büscher, A. Beraza Pérez.
REFERENCIA: PCT/EP2006 /069426.
TITULAR: CIEMAT/CELLERIX, S.L.
TÍTULO: Generation of disease-free hematopoietic progenitors
INVENTORES: A. Raya, J. A. Bueren y J. C. Izpisúa-Belmonte
REFERENCIA: Docket No.:S090l7
TITULAR: Salks Institute y CIEMAT
TÍTULO: Vehículo celular capaz de localizarse sobre o en la vecindad de lesiones cancerosas.
INVENTORES: J. García-Castro, L. Madero, J. A. Bueren, M. Ramírez.
REFERENCIA: (P200201672) 17/07/2002
TITULAR: CIEMAT/Hospital del Niño Jesús
TÍTULO: Artificial autologous skin secreting leptin and method for obtaining the same
INVENTORES: J. L. Jorcano Noval, F. Larcher Laguzzi, A. Meana Infiesta, M. del Rio Nechaevsky
REFERENCIA: PCT/ES2002/000320 (P200101526)
TITULAR: CIEMAT/Centro Comunitario de Sangre y Tejidos del Principado de Asturias/Fundación Botín
TÍTULO: Procedimiento para la obtención de polímeros con actividad sobre el sistema hematopoyético.
INVENTORES: P. Tuduri, J.P. Pivel, A. Guerrero, A. Real, G. Güenechea, J.A. Bueren, G. Maganto.
REFERENCIA: (P9101063) 1992 Europa Nº92500045.7
TITULAR: Laboratorios Andrómaco S.A.
TÍTULO: Terapia génica para la deficiencia de piruvato quinasa (PKD): un ensayo clínico de fase I para evaluar la seguridad de la infusión de células CD34 + autólogas transducidas con un vector lentiviral que contiene el gen de piruvato quinasa de glóbulos rojos (CoRPK) con optimización de codones en sujetos adultos y pediátricos con PKD
Nº EudraCT: 2019-001656-19
IP: José Carlos Segovia Sanz
Periodo: 2019- Actualidad
Sponsor: Rocket Pharmaceuticals, Inc.
TÍTULO: Ensayo clínico en Fase II para evaluar la eficacia de la infusión de células autólogas CD34+ transducidas con un vector lentiviral portador del gen FANCA (Medicamento Huérfano) en pacientes con anemia de Fanconi subtipo A
Nº EudraCT: 2018-002502-31
IP: Juan Antonio Bueren Roncero
Periodo: 2018- Actualidad
Sponsor: Rocket Pharmaceuticals, Inc.
TÍTULO: Terapia génica para la deficiencia de adhesión leucocitaria Tipo I (LAD-I): Ensayo clínico en Fase I para evaluar la seguridad y la eficacia de la infusión de células madre hematopoyéticas autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen ITGB2
Nº EudraCT: 2018-002680-26
IP: Juan Antonio Bueren Roncero
Periodo: 2018- Actualidad
Sponsor: Rocket Pharmaceuticals, Inc.
TÍTULO: FANCOLEN-Ensayo clínico FaseI/II para evaluar la seguridad y eficacia de la Infusión de céluls CD34+ autólogas transucidas con un vector lentiviral portador del gen FANCA (medicamento huérfano) para pacientes con Anemia de Fanconi del Subtipo A
Nº EudraCT: 2011-006100-12
IP: Juan Antonio Bueren Roncero
Periodo: 2013-2019
Sponsor: Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Universitario Niño Jesús
TÍTULO: FANCOSTEM-Ensayo clínico Fase II para evaluar la seguridad y eficacia de la movilización y colecta de células CD34+ tras tratamiento con plerixafor y filgrastim en pacientes con anemia de Fanconi para su posterior transducción con un vector lentiviral portador del gen FANCA y reinfusión en el paciente
Nº EudraCT: 2011-006197-88
IP: Juan Antonio Bueren Roncero
Periodo: 2012-2017
Sponsor: Cristina Díaz de Heredia Rubio
TÍTULO: Phase Ib/IIa, escalating dose, single-blind, clinical trial to assess the safety of the intravenous administration of expanded allogeneic adipose-derived mesenchymal stem cells (eASCs) to refractory rheumatoid arthritis (RA) patients
Nº EudraCT: 2010-021602-37
IP: Marina Inmaculada Garín Ferreira
Periodo: 2012-2014
Sponsor: TiGenix S.A.U