A proposed gene therapy for Blackfan Diamond anemia, designated Orphan Drug - BioInn
Published 15/12/21
A proposed gene therapy for Blackfan Diamond anemia, designated Orphan Drug.
A proposed gene therapy for Blackfan Diamond anemia has been designated as an orphan drug by the European Medicines Agency. This medicine consists of the patients' own blood stem cells into which the RPS19 gene has been inserted through a lentiviral vector, which appears altered in 25% of people suffering from this rare disease. For more information, consult the following news:
- A proposed gene therapy for Blackfan Diamond anemia, designated Orphan Drug. (Spanish)
- A proposed gene therapy for Blackfan Diamond anemia, designated Orphan Drug. (Spanish)
2021
Published 15/12/21
A proposed gene therapy for Blackfan Diamond anemia, designated Orphan Drug.
A proposed gene therapy for Blackfan Diamond anemia has been designated as an orphan drug by the European Medicines...
CIEMAT participates in the XVI Congress of the Spanish Society of Laboratory Animal Sciences (SECAL)
Published 07/12/21
CIEMAT participates in the XVI Congress of the Spanish Society of Laboratory Animal Sciences (SECAL).
Within the activities of the XVI SECAL Congress held in Lérida from November 16-19, CIEMAT has...
Published 26/11/21
CIEMAT, awarded a project by the Spanish Association against Cancer.
CIEMAT has been awarded one of the Idea Seed projects of the Spanish Association Against Cancer (AECC). The purpose of the call...
Published 12/11/21
CIEMAT / CIBERONC scientists authors of a work published in the journal Cancers.
RAS proteins are a family of proteins responsible for transmitting the signals that cells receive from their...
Published 01/10/21
The fight for diamonds, motivation engine for CIEMAT's DBAGeneCure project.
The European DBAGeneCure project in which CIEMAT and other national and international entities are working, in...
Published 20/09/21
The final of FameLab Spain 2021 celebrated.
Last Friday 17th, with the assistance of Queen Letizia, the final of FameLab Spain 2021 was held at the Círculo de Bellas Artes in Madrid. This is...
Published 13/07/21
Great success of the CIBERER course on genomic editing and gene therapy with CRISPR.
The fourth edition of the CIBERER Genomic Editing and Gene Therapy Practical Course has offered an update on...
Published 15/06/21
CIEMAT researcher will be part of the Scientific Advisory Committee of the Fanconi Anemia Research Foundation.
Dr. Paula Río, from the CIEMAT Biomedical Innovation Unit has been selected to form...
Published 28/05/21
CIEMAT participates in the 2nd International HCSC-Symposium on Translational Cancer Research.
From May 18 to 20, the 2nd International HCSC-Symposium on Translational Cancer Research was held...
Published 10/05/21
José Bonafont explains the genomic editing project for epidermolysis bullosa in the radio program ‘Rare Diseases’.
José Bonafont, researcher at the Carlos III University of Madrid (UC3M) and the...
Published 16/04/21
New models of head and neck cancer in Fanconi Anemia patients.
Fanconi anemia patients are at very high risk of developing squamous cell carcinoma of the head and neck (SCC and C). In addition,...
Published 26/03/21
Mesenchymal cells, solutions to improve their efficiency.
An article by TerCel that addresses new approaches to improve the properties and functional capacities of MSCs following different cell...
Published 08/03/21
Two activities within the V CIEMAT Conference on Women and Girls in Science: Science Dating and Short Story Contest.
On February 10, one of the activities organized within the framework of the V...
Published 05/03/21
Improve the efficiency and accuracy of genomics edition for the treatment of epidermolysis bullosa.
Epidermolysis bullosa or butterfly skin disease is characterized by extreme skin fragility and a...
Published 08/02/21
A new cellular model of dyskeratosis congenita will help to understand the disease and evaluate new therapies.
A study led by Guillermo Güenechea, researcher at the U710 CIBERER at CIEMAT /...
Published 29/01/21
New achievements of the CIEMAT-FIIS-FJD Mixed Unit for Advanced Therapies.
As a consequence of the good progress of the collaboration between CIEMAT and the Fundación Instituto de Investigación...
2020
Published 15/12/20
Buenos resultados clínicos preliminares del primer paciente con deficiencia en piruvato quinasa tratado con terapia génica
Los resultados preliminares positivos del primer paciente tratado en...
Published 14/12/20
Un informe divulga los avances y retos de futuro de las terapias génica y celular
Un informe coordinado por Juan Bueren, investigador de la U710 CIBERER en el CIEMAT y el IIS-FJD,...
Published 04/12/20
Juan Bueren participa en el VII Encuentro "En constante evolución" de la Fundación Pfizer
El pasado 17 de noviembre, en formato online, tuvo lugar el VII Encuentro "En constante evolución" que,...
Published 27/10/20
Primera investigación española sobre los efectos biológicos de la protonterapia y el tratamiento combinado con inmunoterapia
El CIEMAT y la Clínica Universidad de Navarra ponen en marcha esta...
Published 10/09/20
Juan Bueren participa en el "Informe Anticipando" de la Fundación Roche sobre enfermedades graves sin tratamiento a día de hoy
A finales de julio, la Fundación Instituto Roche presentó un nuevo...
Published 23/07/20
Desarrollo y validación de un sistema altamente eficaz para modelizar enfermedades raras de piel basado en el sistema CRISPR/Cas9
La evaluación de terapias avanzadas para enfermedades raras...
Published 10/07/20
Generan un modelo del síndrome de Netherton utilizando células de piel de donantes sanos modificadas con CRISPR/Cas9
El síndrome de Netherton es una enfermedad monogénica rara de la piel...
Published 29/06/20
Webminario sobre el apoyo de la comunidad científica al diagnóstico en la pandemia COVID-19
El pasado 18 de junio tuvo lugar el Seminario Web "El apoyo de la Comunidad Científica y la Universidad...
Published 12/06/20
Investigador del CIEMAT nombrado co-coordinador del Programa de Mecanismos de Progresión Tumoral
Jesús M. Paramio, responsable de la Unidad de Oncología Molecular del Departamento de Investigación...
Published 07/05/20
Un producto que combina edición genómica y bioingeniería tisular, designado medicamento huérfano para la piel de mariposa.
La epidermólisis bullosa distrófica recesiva, conocida también como piel...
Published 06/05/20
Un producto de terapias avanzadas que combina edición genómica y bioingeniería tisular, designado medicamento huérfano para la piel de mariposa
Un producto de bioingeniería tisular basado en el...
Published 03/03/20
DEBRA Piel de Mariposa dona 32.000 euros para la investigación del CIBERER en esta enfermedad
La ONG DEBRA Piel de Mariposa ha contribuido con 32.000 euros a la financiación de la...
Published 17/02/20
Una investigadora del CIEMAT forma parte de las 11 jóvenes científicas CIBER, destacadas con motivo del 11Feb
En 2015 la Asamblea General de las Naciones Unidas proclamó el 11 de febrero de cada...
Un proyecto de terapia génica para la trombastenia de Glanzmann, dotado con 50.000 euros de la EAHAD
Published 12/02/20
Un proyecto de terapia génica para la trombastenia de Glanzmann, dotado con 50.000 euros de la EAHAD
La Sociedad Europea de Hemofilia y Trastornos Relacionados (EAHAD en sus siglas en inglés) ha...
Published 21/01/20
El CIEMAT/CIBERONC y el Instituto de Investigación i+12 describen el papel de la proteína IKKB en la formación de tumores odontogénicos
Personal investigador de la Unidad de Oncología Molecular...
Published 10/01/20
Renovación de la Unidad Mixta UC3M-CIEMAT en Ingeniería Biomédica
Prosiguiendo su colaboración en I+D+i, la Universidad Carlos III de Madrid (UC3M) y el CIEMAT han renovado su plan conjunto de...
2019
Published 19/12/19
Primeros resultados de éxito en la terapia génica de un paciente con la inmunodeficiencia LAD-I
Un ensayo clínico de terapia génica para la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I) –una...
Published 28/11/19
Un proyecto en el que participa el CIEMAT, seleccionado por el programa Health Start de la Fundación Madri+d
La Fundación para el conocimiento Madri+d lleva a cabo este año su tercera edición del...
Published 04/11/19
Premios de investigación al CIEMAT durante el Congreso de las Sociedades Europea y Española de Terapia Génica y Celular
Durante el Congreso de la Sociedades Europea y Española de Terapia Génica y...
Published 04/11/19
Paula Río, Premio al Investigador Joven del Congreso de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular
Paula Río, investigadora de la U710 CIBERER que lidera Juan Bueren en el...
Published 17/10/19
Desarrollo de dos modelos de cáncer de pulmón de mal pronóstico y pocas opciones terapéuticas
Los trabajos de investigación que han llevado al desarrollo de estos modelos se han publicado este año...
Published 19/09/19
Certificación del Laboratorio de citometría y separación celular del CIEMAT según los requisitos de la norma UNE-EN ISO 9001:2015
El Laboratorio de Citometría y Separación Celular (LACISEP)...
Published 10/09/19
Un ensayo clínico de terapia génica para pacientes con anemia de Fanconi ofrece sus primeros resultados de éxito
Es la primera demostración clínica de injerto y expansión de células corregidas del...
Published 10/05/19
3er Foro de pacientes con PKD
El próximo día 29 de mayo se celebrará en el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid el 3er Foro de pacientes con Deficiencia en Piruvato Quinasa (PKD),...
Published 06/05/19
2ª Jornada del proyecto "Mujeres en la ciencia"
El pasado 30 de abril tuvo lugar en el salón de actos del CIEMAT la 2ª Jornada del proyecto “Mujeres en la ciencia”. Con este proyecto se apuesta...
Published 12/04/19
Visita y prácticas de alumnos de la UCM al Servicio de Animalario del CIEMAT
El pasado 5 de abril, un grupo de alumnos de la Facultad de Biología de la Universidad Complutense de...
Published 05/04/19
Edición genómica para la epidermólisis bullosa: un poco más cerca de la clínica
La epidermólisis bullosa distrófica recesiva o piel de mariposa es una enfermedad rara de fragilidad cutánea,...