Desarrollo y validación de un sistema altamente eficaz para modelizar enfermedades raras de piel basado en el sistema CRISPR/Cas9 - BioInn
Desarrollo y validación de un sistema altamente eficaz para modelizar enfermedades raras de piel basado en el sistema CRISPR/Cas9
La evaluación de terapias avanzadas para enfermedades raras depende en gran medida del empleo de modelos fidedignos in vitro e in vivo para esas patologías. Existe además una significativa dificultad práctica y/o ética para la obtención de biopsias de individuos que padecen enfermedades monogénicas raras de piel, o genodermatosis, para investigación pre-clínica. Así pues, en el contexto de un trabajo de tesis doctoral (Victoria Gálvez, becaria FPU) el grupo liderado por los doctores Marta Carretero y Fernando Larcher de la División de Biomedicina Epitelial en colaboración con investigadores de la Universidad Carlos III desarrollaron un modelo de enfermedad basados en el uso de células provenientes de donantes sanos de piel a las que se elimina selectivamente el gen responsable de la patología, mediante el uso de la tecnología CRISPR/Cas9.
2021
CIEMAT participates in the XVI Congress of the Spanish Society of Laboratory Animal Sciences (SECAL)
2020
Un proyecto de terapia génica para la trombastenia de Glanzmann, dotado con 50.000 euros de la EAHAD
2019