Mejoran la eficacia y precisión de la edición genómica para el tratamiento de la epidermólisis bullosa - BioInn
Mejoran la eficacia y precisión de la edición genómica para el tratamiento de la epidermólisis bullosa
La epidermólisis bullosa o enfermedad de la piel de mariposa se caracteriza por una extrema fragilidad cutánea y una gran propensión al desarrollo de carcinomas agresivos de piel. Personal científico del del CIEMAT, la UC3M y el CIBERER ha conseguido incrementar los niveles de precisión y eficacia de la tecnología de edición genómica para el tratamiento de esta enfermedad. El nuevo abordaje, que emplea herramientas CRISPR/Cas9 junto con un vector adenoasociado, corrige de manera precisa el gen causante de la enfermedad en células de la piel y abre la puerta a futuros ensayos clínicos.
2021
2020
Un proyecto de terapia génica para la trombastenia de Glanzmann, dotado con 50.000 euros de la EAHAD
2019