Edición genómica para la epidermólisis bullosa: un poco más cerca de la clínica - BioInn
Edición genómica para la epidermólisis bullosa: un poco más cerca de la clínica
La epidermólisis bullosa distrófica recesiva o piel de mariposa es una enfermedad rara de fragilidad cutánea, caracterizada por la formación de ampollas generalizadas, fibrosis y predisposición al desarrollo de cáncer de piel. Los investigadores han desarrollado una estrategia de edición genómica de alta eficacia y seguridad con la herramienta CRISPR/Cas9 en modelos preclínicos fidedignos de la enfermedad. El trabajo, publicado en la prestigiosa revista Molecular Therapy, ha sido liderado por investigadores del CIBERER, la UC3M, el CIEMAT y el IIS-FJD. “Este estudio permite sentar las bases para una traslación realista a la clínica”, explica Marcela del Río.
2021
2020
Un proyecto de terapia génica para la trombastenia de Glanzmann, dotado con 50.000 euros de la EAHAD
2019