Buenos resultados clínicos preliminares del primer paciente con deficiencia en piruvato quinasa tratado con terapia génica - BioInn
Buenos resultados clínicos preliminares del primer paciente con deficiencia en piruvato quinasa tratado con terapia génica
Los resultados preliminares positivos del primer paciente tratado en el ensayo clínico de terapia génica para la deficiencia en piruvato quinasa sugieren que el medicamento desarrollado podría suponer un cambio radical en el tratamiento de la deficiencia en piruvato quinasa, ya que corrige esta enfermedad rara en sus orígenes, el defecto genético que la provoca. Estos resultados se presentaron el pasado 6 de diciembre en el congreso anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH).
2021
2020
Un proyecto de terapia génica para la trombastenia de Glanzmann, dotado con 50.000 euros de la EAHAD
2019